Prime Medicine впервые применила прайм-редактирование ДНК внутри пациента

Prime Medicine ввела препарат PM577a пациенту с болезнью Вильсона — это первый известный случай прайм-редактирования ДНК прямо в организме. Компоненты редактирования доставляются в клетки печени липидными наночастицами и исправляют мутацию H1069Q в гене ATP7B. Первые данные о безопасности и эффективности ожидаются в 2027 году.

• PM577a вводится внутривенно и исправляет мутацию H1069Q в гене ATP7B
• Доставка в гепатоциты идёт через липидные наночастицы без извлечения клеток
• Испытание Phase 1/2 одобрено FDA и Medsafe, данные ожидаются в 2027 году
• Пока подтверждена только возможность введения, результатов по меди и печени нет