CRISPR-терапия CTX310 вдвое снизила «плохой» холестерин на год

Одна инфузия экспериментальной CRISPR-Cas9-терапии CTX310 снизила LDL-холестерин на 52,5% и триглицериды на 47,8% через 12 месяцев после введения. В исследовании фазы 1 Cleveland Clinic участвовали 15 пациентов с устойчивыми к лекарствам нарушениями липидов; серьёзных побочных эффектов не зафиксировано.

• LDL-холестерин снизился на 52,5% через год после одной инфузии
• Триглицериды упали на 47,8% у пациентов на максимальной дозе
• В испытании фазы 1 участвовали 15 человек с дозами 0,1–0,8 мг/кг
• Терапия отключает ген ANGPTL3 в печени; наблюдение продлится 15 лет