Генетические мутации британки, не чувствующей боли, легли в основу генной терапии

У 66-летней Джо Кэмерон из Великобритании диагностирована нечувствительность к боли и тревоге из-за мутаций генов FAAH и FAAH-OUT, повышающих уровень анандамида. Учёные UCL с помощью CRISPRi снизили экспрессию FAAH на 50% в клеточных линиях и готовят клинические испытания генной терапии хронической боли.

• Мутации FAAH и FAAH-OUT повышают уровень анандамида, убирая боль и тревогу
• CRISPRi снизил экспрессию FAAH на 50% в человеческих клеточных линиях
• Цель терапии — приглушить хроническую боль, сохранив острую чувствительность
• Клинические испытания готовятся, но массовый доступ остаётся делом далёких лет