Инженерная tRNA восстановила белок при муковисцидозе

Учёные Университета Торонто с помощью химически модифицированной tRNA и липидных наночастиц обошли нонсенс-мутации и восстановили синтез полноразмерного белка CFTR в клетках пациента с муковисцидозом, не отвечавшего на лекарства. В сочетании с Trikafta клетки отреагировали, а в клетках дыхательных путей белок сохранялся более 40 дней.

• Нонсенс-мутации вызывают около 11% наследственных генетических заболеваний
• В клетках дыхательных путей белок CFTR сохранялся более 40 дней
• tRNA доставляли липидными наночастицами, переработанными под этот груз
• Результаты опубликованы в журнале Science